FDA одобряет терапию редкого заболевания без данных рандомизированных исследований

 Автор — Закари Стайбер через The Epoch Times (выделено нами),

14 августа Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило терапию для редкого заболевания под названием рецидивирующий респираторный папилломатоз (РРП).

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в Уайт-Оук, штат Мэриленд, 5 июня 2023 г. Мадалина Василиу/The Epoch Times

Регулирующие органы одобрили иммунотерапевтический препарат Papzimeos, производимый компанией Precigen, сославшись на данные открытого несравнительного исследования, в котором изучалась эффективность препарата у взрослых с РРП, которым требовалось не менее трех хирургических операций в год.

Пациентам проводили четыре инъекции терапии в течение 12 недель после хирургических операций.

Примерно половине участников не потребовалось хирургическое вмешательство в течение года после лечения. Профиль безопасности также был признан благоприятным.

« Рандомизированные испытания не всегда необходимы для одобрения медицинских продуктов, и это одобрение является доказательством этой философии », — заявил в своем заявлении доктор Винай Прасад, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA .

«FDA всегда будет требовать проведения корректных клинических исследований для конкретного медицинского продукта и заболевания. Наши требования к продуктам, предназначенным для десятков миллионов здоровых людей, будут отличаться от требований к продуктам, предназначенным максимум для сотен или тысяч пациентов с уникальными заболеваниями».

Это одобрение стало первым заявлением Прасада после того, как он вернулся в FDA после своей отставки в июле.

Прасад подвергался критике за недостаточное одобрение новых препаратов и методов лечения, в том числе со стороны редакционной коллегии Wall Street Journal, которая заявила , что Прасад «давно критиковал подобные одногрупповые исследования, в которых нет групп плацебо».

Препарат Replimune для лечения запущенной меланомы входит в число препаратов, которые FDA отклонило с тех пор, как Прасад стал его главным должностным лицом по вакцинам и биологическим препаратам.

В мае Прасад заявил , что поддерживает рандомизированные клинические испытания, но для некоторых редких заболеваний провести такие испытания будет сложно или даже невозможно. Он добавил, что у FDA будет «гибкий стандарт регулирования», учитывающий «контекст заболевания».

В июне в статье, соавтором которой выступил комиссар FDA доктор Марти Макари, он заявил , что для некоторых продуктов, предназначенных для лечения редких заболеваний, «предпродажные рандомизированные испытания могут оказаться невозможными».

РРП, вызываемый вирусом папилломы человека, характеризуется развитием доброкачественных опухолей в дыхательных путях. Без удаления эти опухоли приводят к таким проблемам, как затруднение дыхания.

Людям с этим заболеванием обычно приходится делать несколько операций в год, поскольку после удаления опухоли часто вырастают снова.

По данным FDA, в США ежегодно диагностируется около 1000 новых случаев РРП.

До одобрения препарата Папзимеос не существовало одобренных методов лечения РРП.

« Более века, с тех пор как РРП был впервые выделен в отдельное заболевание, пациентам приходилось прибегать к многократным хирургическим вмешательствам для лечения этого тяжелого заболевания », — заявила генеральный директор Precigen Хелен Сабзевари . «Сегодня наступил исторический поворотный момент».