FDA одобрило первую клеточную генную терапию редких заболеваний кожи

 Автор: Закари Штибер через The Epoch Times (курсив наш),

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Zevaskyn, генную терапию редких заболеваний кожи, сообщила компания, производящая продукт, 29 апреля.

США. Здание Управления по контролю за продуктами и лекарствами в Уайт-Оуке, штат Мэриленд, 5 июня 2023 года. Мадалина Василиу/The Epoch Times

Регуляторы одобрили Зеваскин для взрослых и детей с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом - заболеванием, которое делает кожу хрупкой и склонной к образованию волдырей.

По данным Национальной медицинской библиотеки, тяжелые случаи расстройства могут привести к потере зрения и другим серьезным медицинским проблемам.

Рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз не излечивается.

Зеваскин - первая клеточная генная терапия, получившая одобрение этого заболевания. Компания Abeona Therapeutics, производящая терапию, заявила, что для нее требуется только одно применение.

“С помощью одного хирургического применения Зеваскин теперь может предложить людям с [состоянием] возможность заживления ран и уменьшения боли даже в самых тяжелых ранах,” Виш Сешадри, генеральный директор Abeona, сказал в заявлении.

Сешадри поблагодарил участников клинических исследований компании, включая исследование фазы 3, которое показало, что у людей, получавших терапию, наблюдалось статистически значимое улучшение заживления по сравнению с контрольной группой, получавшей стандартную помощь.

Нежелательные явления включали зуд.

“Zevaskyn хорошо переносился и был эффективен в клинических исследованиях, обеспечивая клинически значимое улучшение заживления ран, уменьшения боли и других сопутствующих симптомов,” Dr. Об этом говорится в заявлении профессора дерматологии, который был главным исследователем процесса, Жана Танга.

Зеваскин предполагает взятие клеток кожи пациента и генетическую модификацию клеток для выработки коллагена. Затем хирургическим путем на раны пациента накладывают до 12 полученных клеточных листов.

FDA не ответило на запрос о комментариях.

Бретт Копелан, исполнительный директор Debra of America, которая защищает людей с буллезным эпидермолизом, выразил поддержку Зеваскину, заявив в заявлении, опубликованном Abeona, что терапия “может значительно повысить качество жизни пациентов.”

Абеона заявила, что ожидает, что Зеваскин будет доступен начиная с третьего квартала 2025 года. Пациенты, обращающиеся за терапией, могут получить ее через лечебные центры, соответствующие квалификации Зеваскина.

Около 3,3 на миллион человек страдают рецессивным и доминантным буллезным дистрофическим эпидермолизом по в Национальную медицинскую библиотеку. Заболевание вызвано мутациями в гене под названием COL7A1. Мутации нарушают выработку организмом коллагена VII типа. Вот такой коллаген производит Зеваскин.

В настоящее время доступны два метода лечения. В 2023 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило Vyjuvek, генную терапию от Krystal Biotech. Гель наносят на раны регулярно, обычно один раз в неделю.

Также можно использовать Филсувез, также одобренный в 2023 году и изготовленный компанией Chiesi Global Rare Diseases. Гель, в состав которого входит береста, наносится и на раны.