У пациентов развилась острая печеночная недостаточность, но производитель Zolgensma настаивает, что это не новый «сигнал безопасности».
Двое детей умерли от острой печеночной недостаточности после лечения генной терапией Zolgensma, которую часто называют самым дорогим препаратом в мире, сообщил в четверг производитель препарата Novartis.
Острая печеночная недостаточность является «известным побочным эффектом» препарата, который используется у пациентов, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА), заявила швейцарская фармацевтическая компания, но это первые смертельные случаи, вызванные этим осложнением. По словам Novartis, пациенты получали кортикостероиды для предотвращения серьезного повреждения печени.
Смерти произошли в России и в Казахстане, сообщила компания, добавив, что она уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, а также проинформировала медицинских работников. Zolgensma стоит около 2 миллионов долларов на одного пациента.
«В ожидании рассмотрения и утверждения органами здравоохранения этикетка Zolgensma будет обновлена, чтобы информировать лиц, назначающих рецепты, о фатальной острой печеночной недостаточности», — сказал производитель.
Novartis подчеркнула, что, хотя случаи со смертельным исходом являются «важной информацией о безопасности», они не считаются «новым сигналом безопасности» , поскольку компания продолжает «твердо верить в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы Zolgensma». Фармацевтическая компания заявила, что препарат уже использовался для лечения более 2300 пациентов по всему миру «в рамках клинических испытаний, программ управляемого доступа и в коммерческих условиях».
Между тем, в пятницу Росздравнадзор объявил, что начал «всестороннюю оценку» обстоятельств, приведших к смерти пациента, получавшего лечение препаратом Золгенсма.
Глава российского благотворительного фонда SMA Families Ольга Германенко сообщила в пятницу РИА Новости, что в стране скончался не один, а два пациента: один в 2021 году, до того, как лекарство стало доступно в России, и еще один в июне этого года.
«Первый ребенок получил препарат по лотерее, которую проводил производитель в странах, где он не был доступен. Второй ребенок уже лечился за счет средств федерального бюджета», — сказала она.
Германенко также подчеркнул, что невозможно гарантировать безопасность какого-либо лекарства и необходимо провести оценку, чтобы установить, была ли прямая связь между применением Золгенсма и летальными исходами.
Спинальная мышечная атрофия является генетическим заболеванием, которое приводит к ослаблению и возможному отказу мышц. Младенцы, рожденные с тяжелыми формами заболевания, обычно умирают до двухлетнего возраста. Zolgensma был одобрен в США в 2019 году для использования у детей младше двух лет и получил условное одобрение в ЕС в начале 2020 года. Минздрав России зарегистрировал препарат, который используется в виде однократной внутривенной инъекции, в декабре прошлого года. Золгенсма является одним из трех существующих препаратов для лечения СМА.
Комментариев нет:
Отправить комментарий